文章摘要：软组织肿瘤，APhaseIITrialofPazopanibinPatientswithMetastaticAlveolarSoftPartSarcoma临床2期帕唑帕尼在转移的腺泡状软
A Phase II Trial of Pazopanib in Patients with Metastatic Alveolar Soft Part Sarcoma
临床2期帕唑帕尼在转移的腺泡状软组织肉瘤中的治疗作用
帕唑帕尼在治疗腺泡状软组织肉瘤中具有较好的效果，临床结果与之前应用其他抗血管生成药物研究具有可比拟的效果。大样本前瞻性的研究有待进一步证实。
背景：腺泡状软组织肉瘤是罕见的间叶源性肿瘤，合并t（X；17）（p11.2；q25）易位，这导致了ASPSCR1与TFE3转录因子的融合。由于这会导致血管生成相关转录物的上调，抗血管生成药物已被用于ASPS患者。
方法：这个开放，单臂，多中心，临床二期研究，设计评价800mg帕唑帕尼每天治疗ASPS的作用和安全性，主要治疗终点是ORR，次要研究终点是毒性，PFS，OS，采用68Ga-RGD (argi - gly - asp)正电子发射断层扫描(PET)和NanoString平台的基因表达谱进行生物标志物分析。
结果：6名被证实为ASPS入组在2013.12至2014.12。1例达到了PR，5例SD，中位随访33月，中位PFS5.5月，中位OS未达到，除了一例3级腹泻外没有严重毒性。
结论：对于转移性ASPS患者，Pazopanib显示出适度的抗肿瘤活性和可控制的毒性。
