巨核细胞的主要功能是产生血小板。巨核细胞生成是一个复杂的细胞增生和分化过程，受多种因素调控。凡影响巨核细胞生成的因素均可引起血小板减少，可根据发病机制不同大致分为以下几类：
如电离辐射、烷化剂、抗代谢和细胞毒药物，以及抗生素类(氯霉素、磺胺药)、解热镇痛药(保泰松、消炎痛痼)、抗甲状腺药(他巴唑、甲亢平)、抗糖尿病药(氯磺丙脲)、抗癫痫药(苯妥英钠)、苯及无机砷等，此类药物干扰DNA的合成，抑制细胞丝状分裂，表现为骨髓增生低下和全血细胞减少。另有一些药物，如氯噻嗪类、雌激素、甲磺丁脲等可选择性抑制巨核细胞，使血小板生成减少。
骨髓转移癌、多发性骨髓瘤、白血病、恶性淋巴癌、骨髓纤维化、组织细胞增多症等疾病，常出现程度不等的血小板减少。其发病机制与疾病浸润至骨髓，破坏了造血干细胞及造血微环境有关。
血小板减少的程度与骨髓被浸润的范围有关。当以上疾病波及骨髓范围较广时，往往有血小板显著减少。对于此种原因引起的血小板减少，一方面努力治疗原发病;另一方面应加强支持治疗，必要时给予血小板输注。另外，1L-11、TPO也试用于治疗此种情况引起的血小板减少，并取得了较好的疗效。
如病毒性肝炎、登革热、艾滋病及败血症等，病原体可盲接抑制骨髓造血使巨核细胞生成减少。
如再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿、Fanconi综合征等。
