目前治疗再生障碍性贫血较为有效的方法有免疫抑制剂法和骨髓移植，但是骨髓移植在临床上的适应症很多，如果无法移植的患者就必须要通过免疫抑制剂来进行治疗。
当患者的再生障碍性贫血严重了或者处于晚期，而骨髓移植负担不起，或者没有匹配的型号，可能就需要通过免疫抑制剂来治疗。环孢菌素是治疗严重型再生障碍性贫血的常用药物，由于应用方便、安全，因此比ALG/ATG更常用，其机理可能选择性作用于T淋巴细胞亚群，抑制T抑制细胞的激活和增殖，抑制产生干扰素。多数病例需要长期维持治疗。
现代免疫抑制剂治疗严重型再障疗效已可和骨髓移植相近，但前者不能根治，且有远期并发症，如出现克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。
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诊断再生障碍性贫血的方法如下： 1、首先要做血常规检查，包括红细胞的计数、网织红细胞的绝对值。 2、做血涂片，主要是观察红细胞的形态，并且需要进行白细胞的分类，看淋巴细胞是不否增多，并且没有异常。骨髓穿刺以及涂片尽量选做两个以上的不同部位，比如骼骨和胸骨的穿刺。 3、同时也该做造血干细胞培养、细胞遗传学检查、流氏细胞学检测。 4、对于叶酸B12肝肾功能，还有其他的溶血检测等，这也是我们诊断再障必须要做的，尤其要注意检测上CD55、CD59、淋巴细胞亚群，以进一步的除外是不是合并了阵发性的、睡眠性的血红蛋白尿。 5、还有一些免疫学和病毒学的检查，比如肝炎病毒、EV病毒、巨细胞病毒等。6、对于比较年轻的患者，应该进行遗传性疾病的筛查。 7、有条件的单位可以做同位素的骨髓显象、腰椎核磁的压脂象扫描，以明确全身骨髓的造血功能状态。
再生障碍性贫血是由多种发病机制所导致的一种骨髓造血功能衰竭综合征，主要表现为造血功能低下，全血细胞的减少，以及由此所导致的贫血、出血、感染。再障的发生有很多的假说，比如有人将多能的造血干细胞、造血微环境、免疫反应之间的关系，比喻为种子、土壤、虫子之间的关系，但是这几种原因当中，任何一种缺陷或障碍都会导致再障的发生。我们目前认为，T淋巴细胞的异常活化、功能亢进造成了骨髓的损伤跟衰竭，在再障发病机制当中占有主要的地位。
目前现在诊断再障的标准还是按照87年第四届全国再障学术会议规定的标准来诊断的： 1、血象表现出全血细胞减少； 2、脾脏没有肿大； 3、骨髓的改变，有多个部位是增生低下或者是重度减低的； 4、非造血细胞团的增多，这是骨髓的改变； 5、需要除外其他引起非造血细胞减少的疾病，像pnh、mds、急性白血病等等。
